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“研发团队联合哈佛、麻省总医院及多家生物技术公司,开启了一场拯救婴儿的生死时速。他们利用AI辅助设计,大胆跳过耗时的完整动物模型验证,几家实验室多线并行、接力研发,仅用数周时间就锁定了针对性治疗方案,为那个孩子量身定制出一款基因编辑药物。”
Fons长出了一口气,“历经六个月,三次基因治疗。就在去年12月,婴儿的代谢恢复正常,他终于站了起来,迈出人生的第一步。
“这是人类医疗史上,首次在不到一年内,完成从确诊、到研发、再到给药的全流程,实现了真正意义上的‘一人一药’基因修复。Cyan,Chrono,这就是我们的希望之光。”
屏息聆听的两人内心陷入震撼。片刻后,桑予诺冷静开口:“‘奇迹’之下必有风险,Fons,你直接说吧,看我们能否承受。”
Fons望向庄青岩,明亮的眼神里掩着挥之不去的忧虑。
他将调研的情况与自己的思考,对庄青岩和盘托出:“你的治疗难度,比那个婴儿大很多,多得多。他的问题在肝,可以通过脂质纳米颗粒,将治疗药物精准递送至肝脏细胞。而你的在大脑,药物很难抵达,目前还没有先例。所以首先要解决的,就是‘缺少高效且无免疫原性的递送载体’的技术难题。
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